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                                                        来源:北京体彩网
                                                        发稿时间:2020-08-05 19:40:20

                                                        岑刚灿对这类场景并不陌生:在拥挤的露天会场或酒店礼堂,“成功学”导师经常穿一身有些艳俗的衣服上台,讲述着真假难辨的经历,声称掌握可供模仿的成功路径。在台下,很多人像岑刚灿父女一样,心甘情愿为此埋单。他们在仰望“成功学”导师时,究竟在仰望什么?

                                                        国内"70万"国外"41美元"?罕见病药物短缺如何破局

                                                        黄如方进一步告诉记者:“诺华于海外开展的‘MAP患者援助项目’有100个名额,但条件较为苛刻,比如需要患者在全球为数不多的检测机构出具检测报告、患者对象需为2岁以下儿童等。”

                                                        Biogen公司曾公开表示,一剂诺西那生钠注射液的标价为12.5万美元。该药物在第一年需要注射五到六剂,将花费625000美元至750000美元,此后每年还必须注射三剂,花费约为375000美元。患者可能终身都需要注射诺西那生钠。

                                                        ▲脊髓性肌萎缩症的英文名称Spinal muscular atrophy,又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。图据《新医学》杂志

                                                        在澳大利亚,诺西那生钠注射液已于2018年6月1日被纳入当地的药品福利计划(PBS),用于治疗脊髓性肌萎缩症1型、2型和3a型的18岁以下患者。

                                                        该工作人员表示,诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来,已被纳入医保谈判日程,国家希望和相关药企业谈判,将药物价格降下来,进而满足SMA患者的需要。“去年开始国家就在和药企谈判,由专家组研究定价,具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来,因药物价格下不来,就始终没办法进入到医保目录。”上述工作人员表示。

                                                        而诺西那生钠注射液鞘内注射液(以腰穿的方式通过神经系统给药)正是在此研究基础上,于2011年开始了I 期临床研究。2019年10月,中国首例诺西那生钠注射液鞘内注射在复旦大学附属儿科医院完成,患者是一名8岁儿童。

                                                        ▲诺西那生钠注射液。图据美通社

                                                        但据公开报道,符合该病症的药物“诺西那生钠注射液”一剂的标价为12.5万美元。该药物在第一年需要注射五到六剂,将花费625000美元至750000美元。